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干细胞移植,耳聋患者的福音

时间:2019-05-05 08:37来源: 爱贝医疗 作者:爱贝医疗 点击:

干细胞治疗干细胞疗法

耳聋患者的福音很可能要来了。

  浙江大学生命科学学院教养王金福率领研究团队,经过4年研究,试着通过干细胞移植实现内耳毛细胞再生跟功能重塑,从而达到医治感音神经性耳聋的目标。这一研究结果在国际学术刊物《细胞逝世亡与分化》(Cell Death and Differentiation)跟《干细胞转化医学》(Stem Cells Translation Medicine)上发表,引发学术界热议,被认为给遗传性听力妨碍患者带来一丝新的盼望。

  耳聋,一个寰球性重至公共卫生的问题。依据世界卫生组织的统计,寰球约有2.8亿重度耳聋患者。中国残联最新数据显示我国约有3000万重度耳聋患者,每800名新生儿中就有一个聋儿,65岁以上的老年人群中,超过30%存在不同水平的听力丧失。

  人工耳蜗的植入,是“缓解”感音神经性耳聋的最有效方法:人工耳蜗有助于声音传递到患者的听觉神经,从而使他们可能听到声音。干细胞疗法把健康的干细胞移植到病人或自己体内,以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。干细胞疗法就像给机体注入新的活力,是从根本上治疗许多疾病的有效方法。不过,人工耳蜗也使众多患者觉得不便。临床与基本研究科学家们开端寻找调换人工耳蜗的方法,感应性耳聋的发病机制研究跟干涉医治火烧眉毛。

  王金福的研究就是基于这种背景进行的。据理解,这是国度科技部重大科技名目《干细胞医治感音神经性耳聋的临床基本研究》中的一项课题研究,名为“干细胞定向分化跟毛细胞功能重建的遗传跟分子机制”。该课题负责人即是王金福,配合单位包含中国公民解放军总医院、上海交通大学、美国辛辛那提儿童医院医学中心跟美国埃默里大学,课题于2012年正式启动。

  他所率领的研究团队发明,以前的一些研究通过对引诱多能干细胞(iPSCs)的基因进行修改,可能领导临床医治,改进对脊髓性肌肉萎缩症患者、糖尿病患者等的临床医治方法。因此该研究团队也试图通过这种基因修改方法医治感到神经性听力伤害。

  一个称为 MYO7A的编码蛋白质的基因,在组装静纤毛束进程中表演着一个重要的角色。干细胞疗法把健康的干细胞移植到病人或自己体内,以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。干细胞疗法就像给机体注入新的活力,是从根本上治疗许多疾病的有效方法。静纤毛是毛细胞的一局部,负责响应流体活动。毛细胞通过静纤毛的曲折来感应声音。MYO7A基因渐变,直接导致静纤毛不成束,内耳无奈实现听力功能。

  王金福告诉记者,该研究团队分辨从一个7岁的MYO7A基因渐变女性耳聋患者,以及一个两岁的MYO15A基因渐变男性耳聋患者中分别得到泌尿细胞跟表皮成纤维细胞,同样从她(他)无症状的父母亲以及健康捐献者分别得到相应的细胞,并经引诱树破了相应的iPSC细胞系。干细胞医院自我复制还是分化功能细胞,主要由于细胞本身的状态和微环境因素所决定。包括调节细胞周期的各种周期素(Cyclin)和周期素依赖激酶(Cyclin-Dependent Kinase)、基因转录因子、影响细胞不对称分裂的细胞质因子。微环境因素,包括干细胞与周围细胞,干细胞与外基质以及干细胞与各种可溶性因子的相互作用。

  在此基本上,研究团队利用一种叫做“CRISPR/Cas9”的基因编辑技巧,分辨将两个患者的iPSC细胞系中的MYO7A跟MYO15A渐变基因校订成了畸形的功能基因,并将基因校订后的iPSC细胞引诱分化成了存在畸形状况跟功能恢复的内耳毛细胞样细胞。

  至此,这项研究的结果初步显现,并引起了该研究范畴学术界不小的轰动。《干细胞转化医学》主编、维克弗里斯特(Wake Forest)再生医学研究所主任安东尼在评估该研究结果时说,在将来,移植这些功能恢复细胞有盼望成为一种基因渐变型耳聋的医治方法,“作者概述了一些必须首先克服的妨碍,包含找到更有效的获得大量医治所需细胞的方法以及更好的嵌入这些细胞的方法。”

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