干细胞
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干细胞可治疗的疾病数量增加了很多很多

时间:2019-06-20 09:16来源: 未知 作者:admin 点击:

间充质干细胞具有肿瘤趋向性及免疫调节能力。系统注射基因修饰的间充质干细胞能够向肿瘤原发灶及转移灶靶向迁移,并在肿瘤局部产生高浓度的抗肿瘤蛋白,通过旁分泌作用抑制肿瘤生长及转移。

近年来,基因治疗及干细胞治疗已经成为肿瘤治疗的热门研究领域。尽管基因治疗在肿瘤治疗方面的巨大优势,临床应用并非令人满意的。中和抗体的存在及可能存在的严重免疫反应限制了基因治疗的系统性应用,特别是在肺部肿瘤治疗中的应用。

然而,运用可以携带治疗基因至肿瘤部位的靶向运载工具有可能克服这些障碍。间充质干细胞 (Mesenchymalstemcells,以下简称MSCs)存在于骨髓、脂肪、脐带血、胎盘、牙龈等组织,并可以分化为软骨细胞 、成骨细胞、脂肪细胞和心肌细胞等多种细胞系。

基因修饰的MSCs可以迁移至肿瘤基质并在肿瘤部位产生高浓度的抗瘤蛋白。有研究证明,MSCs的趋向性及向肿瘤迁移的特性可能不受肿瘤类型、机体免疫状态及MSCs注射方式的影响。

MSCs的另外一个重要特征为低免疫原性,运用同种异体MSCs进行细胞治疗可能不需HLA匹配和应用免疫抑制剂。此外,MSCs易于分离,在体外容易培养和大量扩增,可以被基因修饰。鉴于MSCs的这些独特优势 ,MSCs有希望成为肿瘤基因治疗的理想的运载工具。

基因修饰的间充质干细胞在肿瘤治疗中的应用

MSCs具有向肿瘤原发灶及转移灶定向迁移的能力,有研究显示,静脉注射基因修饰的MSCs可能用于治疗原发性肺肿瘤及肺转移瘤。MSCs可携带多种抗肿瘤基因用于肿瘤治疗,包括白介素、干扰素、促凋亡蛋白、前体药物、抗血管生成剂、生长因子拮抗剂等。

肺癌是最常见的恶性肿瘤之一,5年生存率仅10~15%。多个研究表明基因修饰的间充质干细胞能够治疗原发性肺肿瘤。有研究发现TRAIL基因修饰的MSCs能够抑制肺鳞癌细胞H357及肺腺癌细胞A549的生长,并诱导癌细胞的凋亡。

该项研究还证明了IL-24基因修饰的MSCs能够在A549移植瘤局部产生高浓度的IL-24,抑制肿瘤血管生成,从而抑制肿瘤的生长。

细胞已经在越来越多的常见疾病以及罕见病中展现出了治疗潜力。目前治疗糖尿病、中风、帕金森、渐冻症、硬皮病、囊性纤维化、多发性硬化症等的干细胞药物已经进入人体临床试验阶段。未来,这些患者也有希望受益于干细胞疗法

干细胞助力新药研发 帮助更多病人

干细胞科技造福人类的方式不只是干细胞移植或者干细胞新药,它还可以作为新药开发的“助推器”,让更多的病人早日用上新药,实现精准治疗。因而近年来干细胞也受到了越来越多的制药企业的青睐。
报告显示,干细胞被认为可以为制药企业创造新的机会。诸如礼来、诺和诺德、赛诺菲等制药巨头企业以及初创企业入注干细胞产业并不罕见。不仅是开发干细胞新药,制药公司还可以利用干细胞技术还识别候选药物,从而促进新药物的开发。例如,利用诱导多能干细胞来开发人体组织的类器官,作为疾病模型,用于研究和开发靶向药物。


随着干细胞技术的发展,会有更多的新药上市,涉及的疾病种类也会越来越多。

干细胞是一类具有自我更新和分化潜能的细胞,是肿瘤和心血管疾病及其他恶性疾病研究或治疗的重要手段。干细胞治疗在生命科学、新药试验和疾病研究这三大领域中具有巨大研究和应用价值,现已广泛应用于医药再生细胞替代治疗和药物筛选等领域,成为世界关注和研究的焦点。
干细胞治疗一直是各国在生命科学前沿最重视的领域之一,受各国政府政策支持和新的研究领域和方法的推动,干细胞研究领域成为前沿热点。2017年,干细胞相关领域国际发文量突破8000篇;2018年,发文量已突破9000篇。本文以2015—2018年登记的国际干细胞临床试验为研究对象,从多个方面进行解析,总结目前干细胞临床试验的发展特征。
 
干细胞临床研究国家分布概况

干细胞临床研究主要分布于美国、欧洲、加拿大等国家或地区,我国的临床研究数量也日渐增多。

1. 数量方面

临床试验数量位居全球前3位的国家分别为美国(264个),中国(136个)和英国(40个),美国和中国在数量上保持着绝对领先的优势,见图1。值得关注的是,印度、伊朗在干细胞治疗领域崛起迅速,临床试验数量已进入全球前10位,有望在未来为产业发展贡献更多成就。

2. 机构分布

美国大学干细胞研究独占鳌头,拥有哈佛大学、加州大学、斯坦福大学、匹兹堡大学、约翰霍普金斯大学、密歇根大学、莱斯大学等主要研究机构,日本的京都大学、东京大学,加拿大的多伦多大学和英国的伦敦大学等在再生医学研究领域的地位亦举足轻重。

3. 细胞类型的选择

美欧等发达国家以骨髓造血干细胞(HSC)、成纤维细胞(Fibroblast)、胰岛β细胞(Islet β cells)等细胞为主要研究对象,与发达国家不同,中国研究对象更多的以脐带间充质干细胞(UCMSC)、骨髓间充质干细胞(BMSCs)为主。

 
干细胞治疗细胞种类分布

在干细胞治疗细胞种类选择上,骨髓造血干细胞(HSC)、骨髓间充质干细胞(BMSCs)、脐带间充质干细胞(UCMSC)、胰岛β细胞(Islet βcells)和成纤维细胞(Fibroblast)是临床试验细胞的主要来源。
 
其中,选择HSC的临床试验数量最多,有173例,占临床试验总数的28%(173/625);其次为BMSCs和UCMSC,分别有99和93例,分别占16%和15%。此外,诱导性多能干细胞(iPSC)、脂肪间充质干细胞(ADSCs)的重要性日益增强。
 
干细胞治疗疾病分布

在疾病治疗领域,代谢性疾病、内分泌系统疾病、葡萄糖代谢障碍、糖尿病是目前研究最受关注的四个领域,四者临床试验数量较为接近,均突破200例。自身免疫性疾病、2型糖尿病、肌骨骼疾病、免疫系统疾病、中枢神经系统疾病、1型糖尿病的研究数量也已突破百例,关注度获得持续提高。
另外,创伤与损伤、消化系统疾病也是研究较广泛的领域,临床试验数量突破50例。整体来看,代谢性疾病、糖尿病、免疫系统疾病是关注的重点,也是未来有望获得快速突破的领域。
 
干细胞研究临床进展

全球正在进行的干细胞研究大多处于临床早期其中临床Ⅱ期试验数量最多,有268例;其次为Ⅰ期,有172例。随着试验进入后期,数量迅速减少。从数据上看,Ⅲ期临床试验数量不到30例,Ⅳ期临床试验数量不足20例
临床试验各阶段完成数量不高。目前,Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ各期完成的试验总数不足100例,Ⅰ、Ⅱ期试验完成数量最多,约占试验完成总量的90%,Ⅲ、Ⅳ期试验完成数量不足10例。
部分试验进展不畅。数据显示,超过100例试验仍处于招幕期,50例试验处于被撤回、中止、悬置状态。由于干细胞研究处于前沿领域,临床试验终点疗效有多种不可控因素,因此距离产品走向应用还较长距离。

干细胞药物获批产品

目前,干细胞治疗行业蓬勃发展,全球已经有15款干细胞产品获批上市,分布于美国、欧盟、韩国、加拿大、澳大利亚和日本等地。其中,美国、欧盟、韩国批准数量最多,分别有4种产品获批上市,加拿大、澳大利亚和日本各有1种产品获批上市。根据clinicaltrials.gov数据显示,全球登记的干细胞临床研究项目已接近7 000余项,其中有接近3 000项已经完成临床试验研究,未来几年内全球范围将有更多干细胞药物获批上市。
 
干细胞产业前景
 
总体来看,作为前沿科技领域的延伸,干细胞技术主要由欧美等发达国家引领,美国、英国、加拿大、日本等国家优势突出,并已有治疗产品进入市场;发展中国家在领域内有一定的差距,但整体差距不大,中国已进入全球干细胞治疗领域的第一梯队,印度等国家已快速跟上,国家间的差距逐步缩小。

在疾病治疗领域,代谢性疾病、糖尿病、免疫系统疾病是目前研究关注的重点,而骨髓造血干细胞(HSC)、骨髓间充质干细胞(BMSCs)、脐带间充质干细胞(UCMSC)、胰岛β细胞(Islet β cells)、成纤维细胞(Fibroblast)是目前试验细胞的主要来源,同时,诱导性多能干细胞(iPSC)的作用已得到足够的认识,未来有望得到更广泛的应用。

鉴于多种不可控因素的存在,全球正在进行的干细胞研究大多处于临床早期,但随着临床试验数量的迅速增加,未来会迎来成果产出的爆发期。

以早衰症为例。早衰症是一种先天遗传性疾病,患者身体衰老的过程较正常人快5至10倍,器官亦很快衰退,目前尚无有效治疗手段。2016年,14岁早衰症女孩桐桐接受了胎盘干细胞治疗,这是北京大学第三医院与博雅干细胞合作开展的临床试验,也是胎盘干细胞治疗早衰症的全球首次尝试。接受胎盘干细胞移植后,桐桐的病情得到了缓解,皮肤变得比以前光滑,来了3次月经,听力和肝功能有了改善的迹象。这则研究案例让人看到了干细胞治疗早衰症的潜力。
 
干细胞已经在越来越多的常见疾病以及罕见病中展现出了治疗潜力。目前治疗糖尿病、中风、帕金森、渐冻症、硬皮病、囊性纤维化、多发性硬化症等的干细胞药物已经进入人体临床试验阶段。未来,这些患者也有希望受益于干细胞疗法。

干细胞助力新药研发 帮助更多病人

干细胞科技造福人类的方式不只是干细胞移植或者干细胞新药,它还可以作为新药开发的“助推器”,让更多的病人早日用上新药,实现精准治疗。因而近年来干细胞也受到了越来越多的制药企业的青睐。
报告显示,干细胞被认为可以为制药企业创造新的机会。诸如礼来、诺和诺德、赛诺菲等制药巨头企业以及初创企业入注干细胞产业并不罕见。不仅是开发干细胞新药,制药公司还可以利用干细胞技术还识别候选药物,从而促进新药物的开发。例如,利用诱导多能干细胞来开发人体组织的类器官,作为疾病模型,用于研究和开发靶向药物。

随着干细胞技术的发展,会有更多的新药上市,涉及的疾病种类也会越来越多。

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